科學(xué)研究表明，一種干細(xì)胞產(chǎn)品有望能夠治療多個(gè)適應(yīng)病癥。干細(xì)胞療法的神奇潛力將給人類疾病治療帶來無限的可能。

近日，美國頭腦風(fēng)暴公司計(jì)劃在美國啟動(dòng)一項(xiàng)干細(xì)胞治療先天性多發(fā)性硬化癥（MS）的II期臨床研究，以評估候選干細(xì)胞藥物的安全性和有效性。并且，他們已經(jīng)向美國FDA提交了臨床試驗(yàn)新藥申請（IND）申請。

值得注意的是，這項(xiàng)臨床試驗(yàn)中使用的候選干細(xì)胞藥物就是人們常常看到的NurOwn（MSC-NTF細(xì)胞），而NurOwn治療漸凍癥的臨床試驗(yàn)已經(jīng)進(jìn)行到了III期。

今年7月，NurOwn治療漸凍癥獲得了歐洲專利局的專利保護(hù)，今年8月，其III期臨床試驗(yàn)中期分析成功通過藥物安全監(jiān)測委員會的審查，也就是說無明顯安全問題。一旦所有臨床試驗(yàn)評估完成后，他們就能夠向FDA提交生物制劑許可（BLA）申請。

如今，美國頭腦風(fēng)暴公司計(jì)劃快速啟動(dòng)這款干細(xì)胞藥物治療進(jìn)展型多發(fā)性硬化癥的II期臨床研究，以解決這類患者的需求。

NurOwn是一種自體干細(xì)胞療法，源自于患者自身間充質(zhì)干細(xì)胞，經(jīng)修飾后再回輸至患者體內(nèi)。（NurOwn®采用自體骨髓來源的間充質(zhì)干細(xì)胞，在體外利用分化培養(yǎng)基誘導(dǎo)定向分化為能分泌神經(jīng)營養(yǎng)因子（NTF）的MSC-NTF細(xì)胞。）

提交IND申請是這款干細(xì)胞藥物治療多發(fā)性硬化癥邁出的重要一步。隨著臨床試驗(yàn)的開展，人們有希望看到它治療漸凍癥之外的神經(jīng)退行性疾病的潛力。

實(shí)際上，類似的“一藥多個(gè)適應(yīng)癥”的臨床研究例子還有很多。

例如，2016年日本批準(zhǔn)了治療移植物抗宿主病的干細(xì)胞藥物（商品名Temcell）上市，今年開發(fā)商打算拓展這一干細(xì)胞藥物的適應(yīng)癥至大皰性表皮松解癥（EB），而不局限于當(dāng)前獲批的急性移植物抗宿主病。

再如，2012年在美國上市的針對I型粘多糖貯積癥的干細(xì)胞療法MultiStem®，如今正應(yīng)用于中風(fēng)和創(chuàng)傷性損傷等疾病的臨床研究中。今年4月，德克薩斯大學(xué)休斯頓健康科學(xué)中心（UTHealth）與美國Athersys公司宣布開展II期臨床試驗(yàn)以評估這款療法早期治療和預(yù)防嚴(yán)重創(chuàng)傷并發(fā)癥的安全性和有效性。事實(shí)上，美國Athersys公司早前就已經(jīng)表示，他們正在擴(kuò)大該干細(xì)胞藥物的適應(yīng)癥范圍，包括用于治療急性呼吸窘迫綜合征和創(chuàng)傷性損傷等。

由此可見，干細(xì)胞藥物的臨床應(yīng)用前景十分廣闊，未來更多疾病種類有望被干細(xì)胞藥物攻克。

結(jié)語

當(dāng)前臨床對干細(xì)胞療法的需求尚未得到滿足，已經(jīng)上市或者監(jiān)管部門正在受理的干細(xì)胞產(chǎn)品針對的疾病種類仍然十分有限。但隨著臨床研究對適應(yīng)癥的拓展日益增多，相信未來干細(xì)胞藥物的臨床應(yīng)用范圍以及市場將會更加龐大，受益的人也會更加多。

（來源于：博雅干細(xì)胞，作者Dr韋）